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ITP疾病背景與治療進展

原發免疫性血小闆減少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一種由自身免疫功能異常引起的血小闆數量減少的出血性疾病。世界範圍内ITP發病率為2～10/100,000，發病高峰為20～30歲及60歲以上人群^1,2。

ITP治療的臨床目标是通過提供足夠的止血措施來解決出血事件或預防嚴重出血情況³。目前一線治療藥物主要為糖皮質激素，但存在部分患者激素治療無效的情況。

激素無效是指激素治療後血小闆計數＜30×10⁹/L，或血小闆計數增加不到基礎值的2倍，或有出血。彙總分析結果顯示：約30%的患者經激素治療後未獲得初始反應⁴。

《成人原發免疫性血小闆減少症診斷與治療中國指南（2020年版）》指出，大劑量地塞米松治療無效或複發的患者可重複1個周期（1周期4d）；2周内潑尼松治療無效的患者應盡快減停¹。

對于ITP患者的治療目标、一線激素治療未被滿足的需求等問題，讓我們來聽一聽專家們的看法。

專家觀念與臨床實踐分享

本期專家 ：

萬偉教授、梁興林教授、劉荟敏教授、路如磊教授

萬偉 教授

• 北京大學第三醫院 血液内科 副主任醫師

• 專業方向：血液系統惡性病的診治、造血幹細胞移植

• 中國女醫師協會臨床腫瘤專業委員會委員

• 中國醫藥教育協會白血病分會會員

• 北京癌症防治學會淋巴瘤免疫治療專業委員會委員

• 北京圍手術期醫學研究會血液專業委員會委員

• 北京整合醫學學會血液腫瘤專業委員會委員

• 發表SCI論文及核心期刊論文多篇

• 參編著作：《淋巴瘤》、《淋巴瘤診療手冊》（第一版、第二版）

專家觀念

針對ITP患者的治療目标，萬偉教授認為：“ITP患者的治療目标是提升患者血小闆至穩定值、降低出血風險，改善患者焦慮和疲勞等症狀。”

臨床實踐分享

案例1基礎信息：

性别：女

年齡：57歲

初始血小闆水平：33×10⁹/L

激素不佳情況：激素無效

此前該案例的用藥具體方案及用藥時長（使用二線藥物之前）：

藥物名稱和劑量：醋酸潑尼松 60mg

用藥時長：3周

表1 案例1随訪及療效評估記錄

注：激素和艾曲泊帕用藥均為每日一次（qd）。

圖1 案例1的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為33×10⁹/L，經過9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治療後，血小闆數量升高至127×10⁹/L，達到完全反應，即血小闆計數≥100×10⁹/L，且無出血表現。

梁興林 教授

• 安徽醫科大學第一附屬醫院 血液科 副主任醫師 醫學碩士

• 安徽省全科醫師協會血液學分會秘書

• 安徽省老年醫學會血液學分會委員

• 從事血液病專科臨床十餘年，擅長白血病、淋巴瘤、骨髓瘤、造血幹細胞移植、過敏性紫癜等血液系統疾病的診治

專家觀念

針對ITP患者的治療目标，梁興林教授認為：“ITP患者的治療目标是提升血小闆計數、降低出血風險、改善患者的生活質量。”

臨床實踐分享

案例2基礎信息：

性别：女

年齡：75歲

初始血小闆水平：1×10⁹/L

激素不佳情況：激素無效

此前該案例的用藥具體方案及用藥時長（使用二線藥物之前）：

藥物名稱和劑量：地塞米松 40mg qd

用藥時長：1周

表2 案例2随訪及療效評估記錄

注：激素和艾曲泊帕用藥均為每日一次（qd）。

圖2 案例2的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為1×10⁹/L，經過11周的艾曲泊帕治療後，血小闆計數升高至153×10⁹/L，達到完全反應，即血小闆計數≥100×10⁹/L，且無出血表現。

劉荟敏 教授

• 荊州市中心醫院 碩士

• 畢業于華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院

• 從事血液内科專業工作7年，具有豐富的血液病臨床經驗，對淋巴瘤、多發性骨髓瘤、出凝血疾病有獨特研究

• 熟悉掌握目前先進診療技術如造血幹細胞移植、微移植治療惡性血液病、CAR-T技術、重型再生障礙性貧血的移植和ATG治療等

• 長期承擔長江大學、湖北中醫藥高等專科學校的内科學教學工作，出版醫學專著2部。發表科技核心論文3篇

• 多次獲得醫院先進個人、工會優秀會員、醫德醫風先進工作者等榮譽稱号

專家觀念

針對ITP患者的治療目标，劉荟敏教授認為：“ITP患者的治療目标是提升血小闆至安全水平，盡可能減少臨床出血、改善患者的生活質量。”

臨床實踐分享

案例3基礎信息：

性别：男

年齡：58歲

初始血小闆水平：8×10⁹/L

激素不佳情況：激素無效

此前該案例的用藥具體方案及用藥時長（使用二線藥物之前）：

藥物名稱和劑量：甲潑尼龍 20mg qd

用藥時長：2周

表3 案例3随訪及療效評估記錄

注：激素和艾曲泊帕用藥均為每日一次（qd）。

圖3 案例3的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為8×10⁹/L，經過9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治療後，血小闆計數升高至52×10⁹/L，達到治療有效，即治療後血小闆計數≥30×10⁹/L，比基礎血小闆計數增加至少2倍，且無出血表現。

路如磊 教授

• 駐馬店第一人民醫院 血液科 主治醫師

• 對血液系統各類疾病的診斷和治療有豐富的臨床經驗

• 專注于血細胞和凝血功能異常情況的診斷和治療，包括再生障礙性貧血、缺鐵性貧血、溶血性貧血、巨幼細胞貧血、失血性貧血等各種貧血、白細胞減少及增多性疾病、骨髓增生異常綜合征、白血病、淋巴瘤、多發性骨髓瘤、惡性組織細胞病、真紅細胞增多症、原發性血小闆減少症、血友病、彌散性血管内凝血、血栓性疾病等血液系統疾病的治療

專家觀念

針對ITP患者的治療目标，路如磊教授認為：“ITP患者的治療目标是提升患者的血小闆計數至安全範圍甚至正常水平、預防出血、改善患者的生活質量、減少藥物的不良反應。”

臨床實踐分享

案例4基礎信息：

性别：男

年齡：19歲

初始血小闆水平：26×10⁹/L

激素不佳情況：激素無效

此前該案例的用藥具體方案及用藥時長（使用二線藥物之前）：

藥物名稱和劑量：潑尼松 30mg

用藥時長：2周

表4 案例4随訪及療效評估記錄

注：激素和艾曲泊帕用藥均為每日一次（qd）。

圖4 案例4的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為26×10⁹/L，經過9周的艾曲泊帕治療後，血小闆計數升高至102×10⁹/L，達到完全反應，即血小闆計數≥100×10⁹/L，且無出血表現。

參考文獻

1. 侯明, 胡豫. 中華血液學雜志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.

MCC号REV2207072有效期2023-07-01

編輯：九月

排版：moly

執行：siqili