轉基因動物是指基因組中整合有外源基因的動物。每個生物個體都有一套自己的基因組，不是自己的那就是外源了。那麼，外源基因是怎麼整合到動物體内的呢？顯微注射是很常用的一個方法。操作者利用極細的玻璃微量注射針，将外源基因片段直接注射到受精卵、原核期胚胎或培養的細胞中，通過基因重組等過程使外源基因嵌入到宿主的染色體内。除此之外，精子載體法、逆轉錄病毒介導法和轉基因克隆技術也是會用到的方法。

轉基因動物在生物領域可以用來研究基因功能；在醫療領域可為研究疾病的發病機理、治療途徑及藥物鑒定提供理想模型，也可以借此獲得異體移植器官、生産珍貴藥用蛋白等；在育種領域可按照人類的意願改良動物的遺傳品質，還可改良家畜生長特性，提高飼料利用率和産量。因此，轉基因動物有着廣泛的應用前景，轉基因動物研究蘊含着巨大的價值。

亨廷頓舞蹈病（HD）的症狀表現為肢體的舞蹈樣動作。1872年，英國外科醫生喬治·亨廷頓首次描述了該病的臨床及遺傳特點。這是一種遲發性神經退行性遺傳病，具有年齡依賴性和選擇性神經元變性的特征，發病年齡一般為30～50歲，發病後15～20年死亡。該病主要侵害基底節和大腦皮質，具有高度的區域選擇性。基底節運動通路受損引發運動過度；大腦皮層受損導緻患者認知功能障礙，晚期HD患者多現癡呆。

2018年3月，中國科學家李曉江、賴良學等在《細胞》雜志上發表了建立亨廷頓舞蹈病基因敲入豬模型的論文，該模型為世界首例。不少神經性遺傳疾病在高等動物間有着相似的神經病理學機制，也凸顯了用更接近人類的大型哺乳動物作為疾病研究模型的必要性。

在豬研究模型出現之前，科學家已成功研制出該疾病的小鼠模型并廣泛應用于對HD的研究之中。但後來的研究發現，HD小鼠模型的病理表現明顯不同于人類，畢竟齧齒類動物還是和大體型哺乳動物有着很大的差别。與小型哺乳動物相比，豬在遺傳、解剖和生理上更接近人類。此外，在考慮研制大型人類疾病動物模型效率方面，豬繁殖快、産仔數多，這些也比非人靈長類動物要更有優勢。

通過HD豬模型，科學家首次證明了HD患者的症狀可在大型哺乳動物模型中重現，為深入研究該疾病的發病機制、探索有效治療方法打下了很好的基礎。因此，轉基因“二師兄”可以為醫療事業做出很大的貢獻呢！

科研人員展示世界首例亨廷頓舞蹈病基因敲入豬

目前，科學家們已經成功建立了小鼠、兔、豬、山羊、綿羊、奶牛等多種轉基因動物的生物反應器。生物反應器降低了醫用蛋白的生産成本，挽救了很多人的生命。全球已有十多家公司在開展動物乳腺生物反應器的産業化開發。

2006年，美國GTC公司利用轉基因山羊生産的重組人抗凝血酶Ⅲ藥物在歐洲批準上市，成為世界首例成功上市的以轉基因手段生産的藥物，開啟了轉基因動物制藥的新紀元。

抗凝血酶Ⅲ在人體中主要由肝髒合成，存在于血漿中，是凝血酶的抑制劑，維持抗凝血平衡。患上抗凝血酶缺乏症的人，是靜脈血栓栓塞的高危人群。有調查顯示，約85%的抗凝血酶缺乏症患者，50歲之前至少發生一次血栓性疾病，也有相當一部分人患上血友病。抗凝血酶缺乏症的患者治療時多要使用抗凝血酶濃縮劑，通常利用正常的人血漿制備，這需要成千上萬的志願者獻血，同時還可能出現病原微生物感染。從人血液中提取的抗凝血酶既供不應求，又有安全隐患的問題，因此轉基因山羊生産的重組人抗凝血酶Ⅲ就應運而生了。

世界首例成功上市的以轉基因手段生産的藥物來自轉基因山羊

科學家将人抗凝血酶Ⅲ與山羊乳腺特異表達的基因進行整合，然後利用前面我們提到的顯微注射的方法将其轉入山羊的受精卵中。整合有人抗凝血酶Ⅲ基因的受精卵，由代孕母羊孕育出生，待長成成年個體，其分泌的乳汁中就含有重組人抗凝血酶Ⅲ了，後續再經過多重加工工藝就能生産成藥物了。值得注意的是，這些山羊都是經過嚴格體檢并通過美國農業部健康認證的。

長期以來，轉基因安全問題一直是人們關注的熱點問題。應該說對這一問題理性的關注，推動了轉基因産品安全性的提高，對這一新興技術的實用化起到很有益的作用。但也應看到，有些人對轉基因的态度是非理性的，尤其是對轉基因技術和産品未做深入了解，僅憑主觀判斷就持否定态度，這一認識狀況對轉基因技術的合理利用形成了很大障礙。談“轉”先别怕，隻要對轉基因安全問題持科學嚴謹的态度，在技術手段上采取必要的防範措施，轉基因技術和産品是可以造福人類的。

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