基因療法對遺傳病有用嗎-tft每日頭條

基因療法對遺傳病有用嗎?新華社華盛頓１２月１９日電（記者林小春）美國食品和藥物管理局１９日宣布，已批準美國火花基因療法公司的Ｌｕｘｔｕｒｎａ基因療法，用于治療特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者這是第一種治療遺傳性疾病的基因療法在美國獲準上市，此前獲批上市的基因療法主要用于癌症治療，接下來我們就來聊聊關于基因療法對遺傳病有用嗎?以下内容大家不妨參考一二希望能幫到您!

基因療法對遺傳病有用嗎

新華社華盛頓１２月１９日電（記者林小春）美國食品和藥物管理局１９日宣布，已批準美國火花基因療法公司的Ｌｕｘｔｕｒｎａ基因療法，用于治療特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者。這是第一種治療遺傳性疾病的基因療法在美國獲準上市，此前獲批上市的基因療法主要用于癌症治療。

美藥管局局長斯科特·戈特利布在一份聲明中說：“今天的批準标志着基因療法領域的又一個‘第一次’，這既是指全新的作用機理，也是指把基因療法的使用範圍擴展至癌症治療之外，用于治療視力受損。這個裡程碑凸顯了這種突破性方法在治療一系列廣泛的挑戰性疾病方面的潛力。”

根據這份聲明，Ｌｕｘｔｕｒｎａ療法将用于治療與雙等位基因ＲＰＥ６５突變相關的遺傳性視網膜營養不良疾病。該病損害患者的視力，甚至導緻特定患者完全失明，美國約有１０００到２０００名患者，但此前一直沒有有效治療方法。

該療法的使用方式是直接向患者視網膜細胞注射ＲＰＥ６５基因的正常拷貝，讓這些細胞産生能将光信号轉換成視網膜電信号的正常蛋白質，從而改善患者視力。

一項涉及３１名ＲＰＥ６５基因突變患者的臨床試驗表明，與對照組相比，接受該治療的患者視力得到明顯提高。

火花基因療法公司稱，将于明年１月提供Ｌｕｘｔｕｒｎａ的價格等更多信息。

迄今，美藥管局一共批準三種基因療法，另兩種療法于今年早些時候獲批。與Ｌｕｘｔｕｒｎａ不同的是，另兩種均為嵌合抗原受體Ｔ細胞免疫療法（ＣＡＲ－Ｔ），通過改造患者自身免疫細胞來清除癌細胞的方式，分别用于治療特定白血病患者和特定淋巴癌患者。

戈特利布認為，基因療法現在正處于一個“轉折點”，“我相信基因療法将成為治療甚至治愈許多重病難病的支柱”。