本文内容僅供醫療衛生專業人士閱讀

ITP疾病背景與治療進展

原發免疫性血小闆減少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一種由自身免疫功能異常引起的血小闆數量減少的出血性疾病。世界範圍内ITP發病率為2～10/100,000，發病高峰為20～30歲及60歲以上人群^1,2。

ITP治療的臨床目标是通過提供足夠的止血措施來解決出血事件或預防嚴重出血情況³。目前一線治療藥物主要為糖皮質激素，但存在部分患者激素治療無效、複發、不耐受或激素依賴的情況。

研究分析結果顯示：約30%的患者經激素治療後未獲得初始反應⁴，減少或停用激素後，70%～90%的患者會複發⁵，此外，長期使用可發生高血壓、高血糖、急性胃黏膜病變等不良反應，部分可發生骨質疏松或股骨頭壞死，提醒臨床醫生在開具糖皮質激素處方前應考慮不良反應，高齡、糖尿病、高血壓、青光眼等患者應謹慎使用⁶。

《成人原發免疫性血小闆減少症診斷與治療中國指南（2020年版）》¹指出：

①大劑量地塞米松治療無效或複發的患者可重複1個周期（1周期4d），2周内潑尼松治療無效的患者應盡快減停；

②高齡、糖尿病、高血壓、青光眼等患者應慎用糖皮質激素，且治療過程中注意監測血壓、血糖水平，注意預防感染及消化道潰瘍；

③潑尼松起效後應盡快減量，6～8周内停用，減停後不能維持療效的患者考慮二線治療。

對于ITP患者的治療目标等問題，讓我們來聽一聽專家們的看法。

專家觀念與臨床實踐分享

本期專家 ：

餘正平教授、何廣勝教授、王蕾教授、王雪芹教授

餘正平 教授

• 東南大學附屬中大醫院 副主任醫師

• 中華醫學會江蘇省血液分會青年委員

• 江蘇省造血幹細胞移植學組委員

• 參與國家自然科學基金、江蘇省科技廳重大項目等多項課題研究，發表論文30餘篇，獲得江蘇省新技術引進獎一項，主編醫學專著一部

專家觀念

針對ITP患者的治療目标，餘正平教授認為：“ITP患者的治療目标是使患者的血小闆迅速恢複至正常水平，同時能夠逐漸達到穩态，并盡可能使用患者可耐受的、副作用小的藥物治療。”

臨床實踐分享

案例1基礎信息：

性别：男

年齡：70歲

初始血小闆水平：35×10⁹/L

激素不佳情況：激素無效

此前該案例的用藥具體方案及用藥時長（使用二線藥物之前）：

藥物名稱和劑量：甲潑尼龍 32mg qd

用藥時長：2周

表1 案例1随訪及療效評估記錄

注：激素和艾曲泊帕用藥均為每日一次（qd）。

圖1 案例1的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為35×10⁹/L，經過9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治療後，血小闆計數升高至105×10⁹/L，達到完全反應，即血小闆計數≥100×10⁹/L，且無出血表現。

何廣勝 教授

• 江蘇省人民醫院 南京醫科大學第一附屬醫院 血液科副主任

• 南京中醫藥大學附屬南京醫院血液科首席專家

• 徐州醫科大學附屬第二醫院血液科首席專家

• 江蘇省研究型醫院協會貧血分會主任委員

• 江蘇省醫學會血液學分會紅細胞疾病組副組長

• 中華血液學會第7和第8屆貧血學組委員兼學術秘書

• 《中國實用内科雜志》常務編委，國家衛健委“十四五”規劃教材編委

• JOURNAL OF TRANSLATIONAL INTERNAL MEDICINE雜志血液學責任編輯

• 獲中華醫學獎二等獎和蘇州大學“陳金榮生命科學英才獎”

• 百度學術（至2017年）示：H指數26，G指數55

專家觀念

針對ITP患者的治療目标，何廣勝教授認為：“ITP患者的治療目标是快速提升并穩定患者的血小闆計數、降低患者的出血風險、提高患者的生活質量。”

臨床實踐分享

案例2基礎信息：

性别：男

年齡：42歲

初始血小闆水平：20×10⁹/L

激素不佳情況：激素不耐受

此前該案例的用藥具體方案及用藥時長（使用二線藥物之前）：

藥物名稱和劑量：地塞米松 40mg qd

用藥時長：1周

表2 案例2随訪及療效評估記錄

注：激素和艾曲泊帕用藥均為每日一次（qd）。

圖2 案例2的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為20×10⁹/L，經過7周的艾曲泊帕治療後，血小闆數量升高至80×10⁹/L，達到治療有效，即治療後血小闆計數≥30×10⁹/L，比基礎血小闆計數增加至少2倍，且無出血表現。

王蕾 教授

• 新疆醫科大學第一附屬醫院 主任醫師 血液病中心三科副主任

• 新疆抗癌協會淋巴瘤專業委員會委員

• 新疆化療及生物靶向治療專業委員會委員

• 中國抗癌協會血液腫瘤專業委員會第一屆中國T細胞淋巴瘤工作組委員

• 自治區住院醫師規範化培訓專家

• 自治區醫療事故技術鑒定專家

• 對血液腫瘤如淋巴瘤、多發性骨髓瘤的診治等方面較豐富的臨床研究及診治經驗

專家觀念

針對ITP患者的治療目标，王蕾教授認為：“ITP患者的治療目标是快速提升血小闆水平，穩定血小闆計數，減少出血風險。”

臨床實踐分享

案例3基礎信息：

性别：女

年齡：33歲

初始血小闆水平：10×10⁹/L

激素不佳情況：激素依賴

此前該案例的用藥具體方案及用藥時長（使用二線藥物之前）：

藥物名稱和劑量：潑尼松 40mg qd

用藥時長：2周

表3 案例3随訪及療效評估記錄

注：激素和艾曲泊帕用藥均為每日一次（qd）。

圖3 案例3的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為10×10⁹/L，經過11周的艾曲泊帕（50mg，qd）治療後，血小闆計數升高至97×10⁹/L，達到治療有效，即治療後血小闆計數≥30×10⁹/L，比基礎血小闆計數增加至少2倍，且無出血表現。

王雪芹 教授

• 重慶大學附屬腫瘤醫院 碩士

• 從事腫瘤臨床和研究工作4年，熟練而系統地掌握了腫瘤内科疾病的診斷和治療

• 已在SCI國外重要雜志上發表論文10餘篇

專家觀念

針對ITP患者的治療目标，王雪芹教授認為：“ITP患者的治療目标是穩定血小闆計數、預防出血風險、提高生活質量、降低藥物的不良反應。”

臨床實踐分享

案例4基礎信息：

性别：女

年齡：45歲

初始血小闆水平：45×10⁹/L

激素不佳情況：激素依賴

此前該案例的用藥具體方案及用藥時長（使用二線藥物之前）：

藥物名稱和劑量：潑尼松 50mg qd

用藥時長：4周

表4 案例4随訪及療效評估記錄

注：激素和艾曲泊帕用藥均為每日一次（qd）。

圖4 案例4的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為45×10⁹/L，經過9周的艾曲泊帕治療後，血小闆計數升高至152×10⁹/L，達到完全反應，即血小闆計數≥100×10⁹/L，且無出血表現。

參考文獻

1. 侯明, 胡豫. 中華血液學雜志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.

5. Witkowski M, et al. Eur J Haematol. 2019 Dec;103(6):531-541.

6. Yasir M, et al. Corticosteroid Adverse Effects. 2021 Jul 8. In: StatPearls [Internet].

MCC号REV2207523有效期2023-07-08

編輯：九月

排版：moly

執行：siqili