阿法骨化醇是一種前體藥物，經肝及成骨細胞轉化為骨化三醇而起效。骨化三醇是維生素D3最重要的一種活性代謝産物，通常在腎髒形成，可促進小腸和腎小管吸收鈣，抑制甲狀旁腺增生，減少甲狀旁腺激素合成與釋放，糾正低血鈣。此外，阿法骨化醇還能促進膠原和骨基質蛋白的合成，并調節骨的無機鹽代謝，防止骨質疏松。

在嚴重腎衰竭患者（尤其是需要長期血液透析者）中，内源性骨化三醇合成量明顯降低，甚至完全停止合成，故使用阿法骨化醇可治療腎性骨營養不良。對于維生素D依賴性佝偻病患者，因腎髒合成骨化三醇不足，從而使血中骨化三醇降低，甚至缺失，故可以使用阿法骨化醇替代治療。對于低血磷性維生素D抵抗型佝偻病患者，使用阿法骨化醇可降低血磷清除，如聯合磷制劑治療，可恢複骨生長。

小劑量（1日小于1μg）單獨使用一般無不良反應。長期大劑量服用或與鈣劑合用，可引起高鈣血症、高鈣尿症和骨質疏松。

1. 胃腸道：偶見惡心、嘔吐、食欲缺乏、嗳氣、胃部不适、腹脹、消化不良、腹瀉、便秘等。罕見口渴、胃痛等。
2. 肝髒：谷丙轉氨酶、谷草轉氨酶、乳酸脫氫酶輕度上升。
3. 精神神經系統：偶見頭重、頭痛、失眠、焦躁不安、倦怠、四肢無力。罕見目眩、困倦、胸痛、背痛、麻木、肩膀酸痛、耳鳴、老年性耳聾、記憶力減退等。
4. 循環系統：偶見血壓輕度上升，罕見心悸。
5. 皮膚：偶見瘙癢、皮疹，罕見熱感。
6. 眼：偶見結膜充血。
7. 骨：偶見關節周圍鈣化。
8. 泌尿生殖系統：偶見血肌酐、尿素氮升高，罕見腎結石。
9. 其他：聲音嘶啞。

1. 骨質疏松症：首劑量0.5μg/天。
2. 其他指征：首劑量成人1μg/天，老年患者0.5μg/天。為防止高鈣血症發生，應根據生化指标調節阿法骨化醇的劑量。服用初期每周測定血鈣水平，劑量可按0.25-0.5μg/天的增量逐步增加，大多數成年患者的劑量可達1-3μg/天,。當劑量穩定後，每2-4周測定一次血鈣。對于骨軟化症患者，不能因為其血鈣水平沒有迅速升高而加大阿法骨化醇的用量，其他療效指标，如血漿堿性磷酸酶水平，可作為調整劑量更有用的指标。

1. 使用阿法骨化醇時不能同時服用其他維生素D及其衍生物制劑，以免維生素D過量。
2. 用藥過程中應監測血清鈣、磷濃度及血尿素氮、肌酐水平，同時應檢測尿鈣、尿肌酐。開始治療期間應每周監測血鈣和24小時尿鈣。
3. 出現高鈣血症時須立即停藥，待血鈣恢複正常後，按末次劑量減半服用。
4. 阿法骨化醇需每日服用，并同時補鈣（每日攝入鈣元素1000mg）。
5. 使用地高辛等洋地黃類藥物的患者，若血鈣升高易誘發心律失常，故該類患者應慎用阿法骨化醇，同時應嚴密監測血鈣濃度。
6. 青年患者使用阿法骨化醇隻限于特發性骨質疏松症、糖皮質激素過多引起的骨質疏松症。
7. 高磷血症患者服用阿法骨化醇的同時，可使用氫氧化鋁凝膠等控制血磷酸鹽濃度。

維生素D是具有膽骨化醇生物活性的類固醇衍生物，主要包括維生素D2和維生素D3，人體的皮下組織儲存着很多合成維生素D3的原料（維生素D3原），在日光（紫外線）的照射下，可以轉化為維生素D3，然後進入血液，首先被運送至肝髒，被肝髒中的25-羟化酶轉化為25-羟基維生素D3，是維生素D3在肝髒中的主要儲存形式，也是血漿中維生素D3的主要存在形式。接下來25-羟基維生素D3随着血液循環被運送至腎髒，被腎髒中的1-α羟化酶轉化為1,25-二羟基維生素D3，即骨化三醇，最終被人體吸收利用。

阿法骨化醇又名1-羟基維生素D3，是人工合成的維生素D同類衍生物，口服後可被肝髒和骨細胞中的25-羟化酶迅速轉化成骨化三醇，發揮藥理作用，這一轉化非常迅速，因此阿法骨化醇的臨床療效與骨化三醇基本一緻，由于不需要經過腎髒轉化，阿法骨化醇尤其适用于老年患者和腎功能減退患者。