澎湃新聞記者 張唯

10月7日，2020年諾貝爾化學獎花落兩位基因編輯技術CRISPR/Cas9的發明者：埃曼紐爾·卡彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier）和詹妮弗·杜德納（Jennifer Doudna），獲獎理由是“開發了一種基因編輯技術”。兩人将獲得1000萬瑞典克朗獎金（約合760萬人民币）。

組委會在新聞稿中将CRISPR/Cas9稱作“基因技術中最銳利的工具之一”，利用這些技術，研究人員可以非常精确地改變動植物和微生物的DNA。這項技術對生命科學産生了革命性的影響，正在為新的癌症療法做出貢獻，并可能使治愈遺傳疾病的夢想成真。

這是諾貝爾化學獎首次同時授予2名女性科學家。

CRISPR/Cas9基因剪刀

CRISPR-Cas9是一種基因編輯工具，其中Cas9酶就像一對能夠切割DNA鍊的分子剪刀。一旦酶在特定位點切割DNA，就可以進行插入和編輯，從而改變DNA序列。

CRISPR的全稱是“clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats”（即成簇、規律間隔的短回文重複序列）的縮寫。利用這種序列，細菌可以對侵襲過它的病毒産生“記憶”。自從日本科學家20世紀80年代末發現CRISPR之後，科學家就一直在研究這種奇怪的基因序列。然而，直到杜德納和卡彭蒂耶偶然注意到一種名叫Cas9的蛋白，CRISPR才顯示出它作為基因組編輯工具的巨大潛力。

諾貝爾化學委員會主席Claes Gustafsson說，“這種基因工具有着強大的力量，影響着我們所有人。它不僅使基礎科學發生革命性變化，而且産生了新的作物，并将帶來開創性的新療法。”

1968年，卡彭蒂耶出生于法國。她于1995年獲法國巴斯德研究所博士學位。現任德國馬克斯普朗克病原體科學研究所主任。

1964年，杜德納生于美國華盛頓。1989年，Doudna獲美國波士頓哈佛醫學院博士學位。現為美國加州大學伯克利分校教授，霍華德·休斯醫學研究所研究員。

基因剪刀：改寫生命密碼的工具

1953年，J.D.Watson和F.H.C.Crick提出了DNA的分子結構。此後，科學家們開始努力開發能夠操縱細胞和有機體遺傳物質的技術。随着CRISPR-Cas9的發展，科學家如今能夠在細胞和生物體内修改DNA序列。這項技術在基礎科學、生物技術等領域得到了廣泛的應用。

作為一項具有驚人潛力的基因編輯技術，CRISPR-Cas9的發現是一個意外。諾貝爾獎組委會介紹，當卡彭蒂耶和杜德納開始研究鍊球菌的免疫系統時，他們認為自己可以開發出一種新的抗生素。意外的是，他們發現了一種新的分子工具，它可以用來在遺傳物質上精确切割，使改變生命密碼成為可能。

鍊球菌對病毒的天然免疫系統：CRISPR/Cas9

2011年，杜德納開始與卡彭蒂耶合作發展CRISPR技術。一年後，兩人在《科學》雜志發表論文，首次分析了CRISPR基因編輯系統在試管中精确切割DNA的可行性。他們簡化了基因剪刀的分子組成，使這項技術更易于使用。

此後，CRISPR技術被不斷推廣。植物科學家用它開發出能夠抵禦黴菌、害蟲和幹旱的作物。醫學領域，新癌症療法的臨床試驗正在進行。當前，科學家正在開展臨床試驗，研究是否可以使用CRISPR/Cas9治療鐮狀細胞貧血和β地中海貧血等血液疾病，以及遺傳性眼病。

需要注意的是，這項強大的基因編輯技術有可能被濫用。多年來，多國法律管控着基因工程的應用，其中包括禁止以遺傳改變的方式修改人類基因組，涉及人類和動物的實驗在開始之前必須經過倫理委員會的審查和批準。世界衛生組織近期成立了一個全球多學科專家小組，專注于審查與人類基因組編輯有關的科學、倫理、社會和法律挑戰，目的是為人類基因編輯制定一個全球治理框架。

責任編輯：李躍群

校對：徐亦嘉