這5種疾病容易複發?◎陳曦“作為一種需要長期管理的慢性病，要想提高血友病患者生活質量，還需要解決支付多樣化、提升患者依從性以及推行分級診療等幾大問題”在4月17日，“世界血友病日”，中國醫學科學院血液學研究所血液病醫院血栓止血診療中心主任、中國血友病協作組組長楊仁池表示，血友病是一種終生性疾病，患者日常管理非常重要，通過長期系統的預防治療，才能實現遠離出血的目标，下面我們就來聊聊關于這5種疾病容易複發?接下來我們就一起去了解一下吧!

這5種疾病容易複發

◎陳曦

“作為一種需要長期管理的慢性病，要想提高血友病患者生活質量，還需要解決支付多樣化、提升患者依從性以及推行分級診療等幾大問題。”在4月17日，“世界血友病日”，中國醫學科學院血液學研究所血液病醫院血栓止血診療中心主任、中國血友病協作組組長楊仁池表示，血友病是一種終生性疾病，患者日常管理非常重要，通過長期系統的預防治療，才能實現遠離出血的目标。

罕見病血友病并非不治之症

“血友病是由于體内缺乏凝血因子而造成的遺傳性凝血障礙性疾病。血友病患者因極易受傷流血而被稱為“玻璃人”。

根據所缺乏凝血因子種類的不同，血友病主要分為甲型血友病（第Ⅷ凝血因子缺乏）、乙型血友病（第Ⅸ凝血因子缺乏）兩種類型，此外還有凝血因子Ⅺ（FⅪ）缺乏造成的丙型血友病。楊仁池介紹說，血友病患者以自發性或創傷相關的出血為特征，出血部位主要在關節、軟組織和肌肉，嚴重時會導緻殘疾甚至死亡。

血友病屬于世界衛生組織（WHO）定義的罕見病，我國2018年也把血友病收錄在《第一批罕見病目錄》。我國目前已經注冊登記的血友病患者不到2萬人，考慮漏診和未注冊等情況，實際患者人數估計超過8萬名，其中甲型血友病患者人數最多，在我國登記在冊的不到2萬人的血友病患者中，乙型血友病隻占10%左右，可以說是罕見病中的罕見病。

“血友病患者需要長期使用凝血因子止血和預防出血，不僅能夠挽救生命，更能幫助患者能夠保持關節健康、不緻殘。”楊仁池告訴科技日報記者，特别是兒童血友病患者應從1歲半開始預防性治療，提前幹預有利于孩子的關節發育，減輕出血症狀，減少緻殘率。很多兒童通過治療，可以維持與正常人一樣的生活，完全可以走向社會工作。

“通過規範的治療能有效降低血友病患者的出血頻率和緻殘比率。”楊仁池解釋，如果在出血發生之前，能夠定期補充凝血因子，使其在血液裡保持一定濃度。通過長期系統的預防治療，甚至能實現零出血的目标，大大提高患者生活質量。

血友病治療定期随訪是關鍵

“但目前不少血友病患者在治療中存在誤區，覺得日常治療就是用藥、拿藥。”楊仁池主任說，實際上，血友病治療用藥方案應該保持動态調整，患者用藥的劑量要結合患者的藥代動力學特點、運動狀态、整體健康狀況進行綜合評定。

而綜合評定用藥劑量是否合理，就需要血友病患者定期到血友病中心随訪。不管是按需治療還是預防治療，醫生都需要定期對血友病患者進行關節評估，判斷是否調整藥劑量以便更好保護關節，給予患者個體化實時監控是提供最佳治療的前提。“如果忽略了定期随訪，對于患者來說，其實是一個很大的損失。”楊仁池強調。

但目前從全國範圍來看，許多血友病患者仍集中在三級醫院就診，不便于血友病的日常管理。因此在我國實現血友病患者的分級診療是血友病患者診療管理體系建設的重中之重。對此楊仁池表示，結合血友病疾病診療特點，圍繞患者預防、治療、康複、護理等不同需求提供科學、持續、高效的診療服務，以更好覆蓋更多偏遠地區血友病患者，對繼續完善血友病分級診療政策非常有意義。

多樣化支付提升血友病

治療藥物可獲得性

“過去數年來，我國在血友病疾病管理上的巨大進步體現在醫保政策方面。2017年以後，國家醫保也允許直接将兒童預防性治療用于醫保支付範圍，這是一個非常大的進步。”楊仁池表示，“從國家政策的出台到各省份實際執行過程中，要受到不同省份不同醫保預算的影響。因此，在中國如何探索多方支付的其他新途徑就顯得非常重要。”

特别是乙型血友病作為罕見病中的罕見病，相比甲型血友病，長期以來缺乏治療的特效藥。2017年重組人凝血因子Ⅸ的藥物被納入醫保報銷範圍，目前部分省份招标時間較長，在一些尚未納入招标準入的省份，乙型血友病患者仍出現用藥困難，從而影響患者的治療。“要争取讓乙型血友病患者與甲型患者一樣，獲得同等的充分治療。”楊仁池呼籲。

“目前天津的做法是基金會、企業、社會各界攜手努力，共同分擔。”楊仁池介紹說，10年前中華慈善總會積極開展血友病患者援助項目，從2016年開始，中國初級衛生保健基金會和天津市慈善協會也積極參與血友病患者的救助和管理。據介紹，目前天津市約有40多位乙型血友病患者，由于治療費用醫保報銷比例比較低，家庭經濟壓力比較大。通過天津市慈善協會發起的“天津市乙型血友病患者援助項目”，他們得到部分治療藥物的費用資助。

楊仁池呼籲，這樣多方參與在目前國情下是一個非常可行且有意義的積極探索，未來通過社會各界、甚至包括非醫藥企業的募捐來共同努力，以進一步提升人凝血因子的藥物可及性，讓血友病患者的治療及生存質量能進一步改善。