（健康時報記者 梁緣）說實話，我現在已經快忘了走路是什麼感覺。9歲那年的一次意外出血，讓關濤徹底喪失了行走的自由。

　　血友病，一種遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病。上世紀70年代的醫療水平以及家庭經濟狀況沒能讓關濤接受良好治療。他的童年是在無盡的疼痛和恐懼中度過的。小時候的記憶真的特别少，能記得的好像都是周而複始的疼痛。

　　作為北京第一家非營利性血友病患者組織北京血友之家罕見病關愛中心的創始人，這些年關濤一直積極現身于各大血友病公益活動，為提升對血友病認知不斷奔呼。希望以後我們談到血友病，不再悲情，而是像談到感冒那樣習以為常。

　　北京第一家非營利性血友病患者組織北京血友之家罕見病關愛中心的創始人關濤。受訪者供圖

　　9歲身體，70歲骨齡

　　童年在疼痛和恐懼中度過

　　小時候，關濤的身上就會莫名其妙出現各種淤青，幾乎每隔兩三天就會發生一次出血。出血後，等待他的，是長時間劇痛的折磨。疼到要調動身體裡邊所有力量去對抗疼痛，不吃不喝不睡，24小時後，整個人極度疲勞。

　　這種情況很快引起了關濤父母的注意，在一位醫生朋友的提醒下，關濤在北京兒童醫院确診為A型血友病。

　　當時醫生告訴父親說，我的血友病非常嚴重，可能很早就會死。在北京兒童醫院的病房内，父子倆見到了一位血友病患者。他像個全身被吊起的木偶——所有的胳膊和腿都是半吊的狀态，不能用一點力氣。

　　A型血友病的發病群體以男童為主，因為體内缺乏凝血VIII因子，這些孩子出血後往往血流不止。而這種血流不止，其實是在體内，關節，皮下，肌肉等所有有毛細血管的地方。由于血壓原因，患者感受到的就是劇烈的疼痛。當時，真的是沒有治療的藥物，唯一的治療措施就是當你發生出血的時候輸入一些血漿，還得是新鮮的血漿。但輸血漿是很難的問題，血制品效果也很差。

　　上世紀70年代的醫療水平以及家庭的經濟狀況使關濤無法接受良好的治療，周而複始的出血和疼痛，一直持續到9歲那年——

　　有一次出血，持續時間特别長，我記得疼了有一個月。後來媽媽帶我去兒童醫院看病，回來後我記得她一直在哭。後來關濤才知道，母親痛哭的原因：醫生診斷當時9歲的他，關節骨質已相當于70歲老人的骨齡。右腿已攣縮到90度，無法伸直。這也就意味着，此後的關濤将徹底失去像正常人一樣行走的權利。

　　騎自行車 VS 坐輪椅

　　同樣的血友病，不一樣的人生

　　這些年，談到血友病，關濤手裡總是有一張照片，是他和一個人的合影。這人叫亞力克斯·多賽特，他身形矯健，意氣風發。他和關濤一樣，都是A型血友病患者。不同的是，前者是英國的職業自行車運動員，而關濤從9歲那年的意外出血之後，就再也沒離開過輪椅，成了資深殘疾。

　　他可以當職業運動員，而我當資深殘疾人，這個差異有多大？這些年，作為公益組織創始人，關濤一直積極關注着血友病治療方案的前沿進展。

　　我國的血友病治療起步于2000年左右，血友病治療方案以按需治療為主，即在出血發生後，根據患者的實際情況輸注凝血因子制品來控制出血的治療方法。後來又逐步探索預防性治療。相較于按需治療，預防治療能夠更好地控制出血，讓血友病從不死到不疼，甚至不殘，這是血友病最正确的治療方法。正如關濤所言，預防治療是血友病的理想治療方案，受到國内外指南的一緻推薦。從2017年版的建議積極開展到2020年版的應積極推行預防治療，《血友病治療中國指南》對于預防治療的推薦程度逐年提升。

　　然而，談及目前我國預防治療現狀，關濤表示我們仍然任重而道遠，現在全國的病友中，絕大多數患者還隻能采用按需治療，隻有大約40%的患者會選擇預防治療，這是遠遠不夠的。此外，按照目前的治療方法，會有約10%-30%的患者在治療後存在抗體FVIII抑制物，有了抑制物就意味着使用FVIII因子的預防治療就不再有效。這些患者的治療，又變得更難。

　　盡管前路漫漫，但關濤充滿希望。血友病患者是不幸，但又是幸運的。這些年我國血友病治療藥物，有了很大進展。從血源性凝血因子，到基因重組凝血因子，甚至和發達國家一緻的非凝血因子藥物，都已在國内上市。盡管我們被血友病選中，但我們現在有了更多的藥物選擇，比如國内從2018起上市的一款非凝血因子藥物。國内有病友用這個藥做預防治療，他們告訴我我覺得我這病好了，似乎成了正常人。

　　非凝血因子藥物打破了過往血友病患者缺什麼補什麼的概念，在給藥頻率上也是一種突破。關濤伸出自己的手，你看我手上這些針眼，我們隔天就要打凝血因子。我畢竟是50歲的成年人，但如果是一個5個月的寶寶呢？更好的治療藥物，更便捷的治療方式，更有效的治療效果，這應該是血友病治療藥物的發展趨勢。

　　從不死到不疼

　　期待未來血友病成為今天的感冒

　　作為資深病人，也作為一家非營利性血友病病人組織的創始人，關濤關注的不僅是病，更是人。

　　2000年，關濤成立了血友之家網站，初心隻是想找幾個病友聊聊天。21年間，這家小衆的患者交流網站已經發展成今天擁有注冊病友一萬多名的病友組織。2012年，關濤單獨注冊成立了民辦非企業單位——血友之家罕見病關愛中心。這意味着，我們不再是一個簡單的患者組織，而真正是國家賦予資質的一家社會組織了關濤說。此後，患者救助、患者教育成了血友之家的工作重點。

　　2016年，血友之家成立了紅蘋果合唱團。這是一群由血友病兒童組成的合唱團。在血友病宣傳活動上，一群孩子神氣活現，笑靥如花，用銀鈴般的童聲唱響對生命的希望。我們希望在宣傳血友病的時候，不隻有悲情和痛苦，我們更希望通過歌聲，引起共鳴，傳遞希望。

　　2017年2月醫保目錄調整，是事關血友病患者群體生命健康的重大事件。我國的基本醫療保險已經把當時中國已上市的所有血友病治療藥物全部納入醫保報銷範圍，這樣的成果和患者組織十幾年的呼籲是分不開的。未來也希望有更多新藥好藥能被納入醫保，惠及更多患者。受益于國家的富強，今天我們的政府已經把人民健康放到前所未有的高度。

　　如果有朝一日得血友病就好像我今天得了感冒似的，那就好了，而不是像現在這樣，一說你是血友病患者，感覺天都塌了。關濤說，曾經血友病的治療關注的是不死，即通過所有可及的方法維持生命，活下去；現在，我們更關乎不疼，通過預防治療，讓患者不再經曆生理上的劇烈痛苦，讓他們離正常人的生活更近一步。未來，希望越來越多的小血友通過預防治療實現零出血，真正永久擺脫輪椅的束縛。

　　,